博济医药副总经理、深圳博瑞总经理左联博士，原审评部门细胞免疫治疗审评专家、博济医药首席科学家万志红博士，原审评部门统计学主审专家、博济医药首席统计学家李新旭博士，原审评部门新药审评专家、博济医药（北京）公司常务副总经理张学辉博士，博济医药子公司美国汉佛莱首席运营官赵东，深圳博瑞生物技术部总监温斌博士等近80名来自深圳地区的创新药专家与领军人才共襄此次盛会。本次沙龙由左联博士主持。

      近年来，细胞治疗、免疫治疗等先进疗法受业界热捧，深圳多次出台文件鼓励细胞治疗、基因治疗等先进疗法的发展，由此引发的相关领域临床试验也颇为令人关注。作为细胞免疫治疗领域的审评专家，万志红博士所分享的《免疫细胞治疗临床研发的审评考量及挑战》，一开场便成为了现场的焦点。

      万志红博士分别从免疫细胞治疗产品的定义和特点、研发现状、相关技术指导原则、受试者招募选择、剂量探索等方面对当前免疫细胞临床试验的相关情况进行了详细解读。并分别对单臂试验、随机对照试验的优势和挑战进行了分析。

      在她看来，探索性临床要考虑给药间隔，以充分观察细胞回输后的不良反应情况。确证性临床试验要能充分说明药物的有效性和安全性，安全性分析集应足够大。根据产品的性质差异，应进行1-15年的随访。

      作为原审评部门统计学主审审评专家，李新旭博士以《沟通交流中常见统计学专业问题探讨》为题，结合自身经历，就临床试验的样本量估算与检验界值、临床试验的多重性问题、临床试验的适应性设计、临床试验的期中分析、临床试验的桥接研究、全球MRCT的中国亚组评价等话题进行了分享。此外，他还就不同情况下遇到的沟通审评问题进行举例说明与分析，令与会者受益匪浅。

      上周《中共广东省委 广东省人民政府关于推进卫生健康高质量发展的意见》发布，文件中明确提及培育粤港澳大湾区干细胞产业集群，由此可见干细胞领域将成为大湾区生物医药产业的重点导向之一。在此次沙龙上，温斌博士便以《间充质干细胞产品工艺质量控制要点》为题，向与会者分享了干细胞领域的相关话题。

      温斌博士以“间充质干细胞产品工艺质量控制要点”为题，向与会嘉宾详细介绍了间充质干细胞产品开发过程中的质控要素及所面临的挑战。

      “干细胞在越来越多的疾病领域发挥重要作用，未来发展潜力巨大。”在他看来，干细胞疗法的市场规模在未来8年间将以13.73%的年复合增长率增长，全球范围内已有8款间充质干细胞药物获批上市。中国的干细胞药物研究也以间充质干细胞为主，且国内的干细胞产品，要想实现上市和商业化，也需按照药品的路径进行申报并按规定进行临床试验。

     “间充质干细胞产品工艺质量控制要符合国家药品监督管理局的相关规定，按照GMP的理念进行质控，包括人员、物料、设备、环境、质量检测、操作规范（SOP）等几个方面，都有严格的要求和标准。”温斌对上述要求和标准在沙龙上做了详细介绍。

      张学辉博士则以药品注册改革为切入点，援引近年来CDE审评案例，对创新药、改良型新药、仿制药、生物类似药、中药新药等板块的指导原则和一般要求进行了解读。他认为，中国加入ICH后，创新药的审评呈现出逐步与先进监管接轨、大量转化指导原则、审批尺度逐渐收紧、突出临床价值等特点，创新药研发企业需要建立科学、系统、高效的研究体系，满足创新药审评审批要求。

      对于整个2022年来说，国药出海无疑是行业热词之一。在沙龙上，多年从事FDA申报工作的赵东，以《创新药中美双报策略》为题讲述FDA申报相关情况。赵东介绍了美国FDA IND申报审批的相关流程，针对于Pre-IND会议、IND准备和eCTD递交、IND审评和缺陷回复、IND维护、关于申报策略的几点考量等板块进行了经验分享。

      在沙龙的开放式讨论环节，与会者就细胞免疫治疗产品的临床试验方案设计与临床前研究、干细胞产业发展前景、中美双报等话题进行了提问，各位嘉宾不吝言辞，各抒己见，气氛颇为热烈，引发了会场多次掌声。

      整场论坛一直持续到当晚6时许。沙龙结束后，众多现场观众意犹未尽，纷纷驻足会场，与演讲嘉宾深入交流，畅谈产业发展大计。